肾病综合征（NS）是儿童时期最常见的慢性肾脏疾病之一每年10万人中肾病综合征的新发病例数约为2~4人人群的累计患病率为16/10万。

目前糖皮质激素仍是儿童肾病综合征的基础疗法，尽管糖皮质激素能够使80%以上的肾病综合征患儿病情得到缓解，但其中还是会有50%以上的患儿表现为频繁复发肾病综合征（FRNS）或激素依赖肾病综合征（SDNS），在这过程中不得不重新加量激素及使用免疫抑制剂，治疗时间延长，由此会导致感染、生长迟缓、青光眼等不良反应风险增加，严重影响孩子的生活质量。这类患儿亦称为：难治性肾病综合征（RNS）。那么除了激素和免疫抑制剂，我们还有什么办法可以治疗难治性肾病综合征的同时减少药物的副作用吗？有的，这就是新型药物利器：利妥昔单抗

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利妥昔单抗是什么？

利妥昔单抗（RTX）是一种人鼠嵌合型单克隆抗体，能够特异性结合B细胞表面CD20从而清除B淋巴细胞，达到治疗肾病综合征的目的。2004年，1例激素敏感型NS合并血小板减少性紫癜（ITP）患儿在使用多种免疫抑制剂无效后给予RTX，其ITP和NS同时缓解。此后不断有儿童NS使用RTX治疗的临床报道。

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利妥昔单抗的优势在哪里？

利妥昔单抗作为靶向治疗药物，对B细胞具有结合能力，对其他免疫细胞无明显影响，不会产生如环孢素、他克莫司等免疫抑制剂造成的肾脏损害。另外，利妥昔单抗能够帮助肾病综合征患儿较大程度地减少激素的用量，减少病情复发，降低长期使用激素带来的众多副作用，从而提升患儿的生活质量。

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利妥昔单抗的副作用？

利妥昔单抗最常见不良反应如寒颤、发热、面色潮红、低血压、皮疹。实际使用中，大多数患儿没有输液反应或输液反应比较轻微，可以耐受。长期的副作用是感染，B细胞是产生抗体的，利妥昔单抗让B细胞耗竭，对抗病菌的“抗体”减少了，那么就容易感染，比如流感、肺炎等。因此使用利妥昔单抗后需要注意防范感染。

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利妥昔单抗的禁忌是什么？哪些病人不能用？

1、肾小球滤过率（eGFR）< 60 mL/min/1.73m2 的患儿；

2、乙肝表面抗原阳性，丙肝或艾滋病抗体阳性患儿；

3、急性感染及肺结核患儿；

4、免疫功能低下状态（严重低丙种球蛋白血症、CD4或CD8计数严重下降）。

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利妥昔单抗治疗儿童难治性肾病综合征的临床疗效？

越来越多的国内大型儿童专科医院或综合医院儿科的报告指出，利妥昔单抗治疗儿童难治性肾病综合征效果显著，能缩短糖皮质激素使用时间和剂量，改善患儿生长发育，降低并发感染风险，提高摆脱药物依赖可能性，助力治愈。我院今年已有数例难治性肾病综合征（频复发或激素依赖）患儿接受利妥昔单抗治疗，近期观察无不良反应及感染，激素减量后尿蛋白维持阴性。但仍需规范复诊，防范感染，并持续观察尿蛋白缓解时间。

专家介绍

黄 可

主任医师

儿科一区主任

擅长儿童肾脏、免疫性疾病诊治及特殊健康状态儿童免疫接种评估。

曾获得2019年度惠州市三八红旗手荣誉称号，2021年惠州市第一届医学科技奖-青年专家精益奖，2022年第三届惠州医师奖。

出诊时间：

特诊中心：周一下午儿科特诊。

儿科门诊：周二上午儿科专家门诊、周五上午儿童肾脏、遗尿、免疫专科